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2026年4月科研成果一览
王红艳团队揭示PRSS56非编码变异致轴性高度近视的分子机理及干预策略
2026年4月1日，威尼斯赌场,澳门现金网大学附属妇产科医院王红艳、周翔宇与威尼斯赌场,澳门现金网大学附属眼耳鼻喉医院于志强联合在《细胞研究》（Cell Research）发表题为“Increased PRSS56 expression is a causal factor and therapeutic target for human axial high myopia”的研究论文。揭示PRSS56基因非编码区突变作为独立风险因子导致轴性高度近视的分子机理，并发现PRSS56高表达是近视发生的潜在生物标记物；基于PRSS56的光响应特性，团队在动物模型中开发蓝光照射干预策略，为户外暴露利于青少年近视防控提供相关的理论支撑。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s41422-026-01241-9
畅磊/邵春林团队与合作者揭示中央静脉周围干细胞中的染色质重塑通过CYP450活性调控MASH
2026年4月2日，威尼斯赌场,澳门现金网大学放射医学研究所畅磊、邵春林团队与南方科技大学陈曦团队合作，在《肝脏病学杂志》（Journal of Hepatology）发表了题为“Chromatin remodeling in pericentral hepatocytes modulates MASH through CYP450 activity”的研究论文。该研究系统揭示了位于肝小叶中央静脉周围的 Lgr5?肝细胞中，染色质重塑因子DPF2通过调控 CYP450代谢酶活性与全反式维甲酸（atRA）平衡，进而影响放射性肝损伤、代谢相关脂肪性肝炎（MASLD）发生发展的全新机制，为 放射性肝损伤、MASLD/MASH的发病机理研究与临床干预提供了重要理论依据。
论文地址：https://www.journal-of-hepatology.eu/article/S0168-8278(26)00190-X/fulltext
迟喻丹团队揭示脑膜转移瘤早期防治新路径
2026年4月3日，威尼斯赌场,澳门现金网大学脑科学转化研究院迟喻丹团队在《自然-癌症》（Nature Cancer）发表题为“Leptomeningeal metastatic cancer cells induce a permissive choroid plexus vasculature through extracellular-vesicle-derived 5-HIAA signaling”的研究论文。该研究将视角聚焦于中枢边界的另一道关键防线——脉络丛血管屏障，深入揭示了肿瘤细胞在抵达中枢之前，如何远程“异化”这一结构，为自身入侵铺平道路。外周肿瘤细胞通过细胞外囊泡递送代谢分子5-HIAA，精准靶向脉络丛血管内皮细胞，提前瓦解中枢边界的防御体系，待“防线崩溃”后再从容定植。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s43018-026-01145-y
杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
2026年4月8日， 威尼斯赌场,澳门现金网大学生物医学研究院杨力团队联合广西医科大学第一附属医院、上海科技大学和正序生物合作在《自然》（Nature）发表题为“Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia”的研究论文。该研究介绍了利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的碱基编辑药物CS-101注射液治疗β-地中海贫血患者的IIT临床试验结果，证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
论文地址：https://doi.org/10.1038/s41586-026-10342-9
王宇翔团队合作解析GMPPB相关罕见神经肌肉疾病致病机制并提出干预策略
2026年4月9日，威尼斯赌场,澳门现金网大学基础医学院病理学系王宇翔团队联合多家单位，在《自然-通讯》（Nature Communications）上发表题为“Gmppb-mutant mice exhibit dystroglycanopathy symptoms that are rescued with GSK3β inhibition or AAV-mediated GMPPB gene replacement”的研究论文。该研究围绕GMPPB相关抗肌萎缩相关糖蛋白病(dystroglycanopathy)展开，系统解析了这一罕见神经肌肉疾病的发病机制，并提出了具有转化潜力的干预策略。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s41467-026-71524-7
施奇惠团队与合作者解析混合型小细胞肺癌的克隆进化特征、谱系可塑性以及肿瘤微环境景观
2026年4月10日，威尼斯赌场,澳门现金网大学生物医学研究院施奇惠团队联合上海市胸科医院陆舜/李子明团队以及美国系统生物研究所魏巍在《细胞报告医学》（Cell Reports Medicine）发表题为“Spatial multi-omics unveils the monoclonal origin, neuroendocrine plasticity, and microenvironment niches in combined small cell lung cancer”的研究论文。研究团队针对19例经手术获得的cSCLC样本，采用空间分辨的多组学策略（外显子组、空间转录组、单细胞转录组等）解析cSCLC的克隆进化特征、谱系可塑性以及肿瘤微环境景观，并开发了针对不可手术患者的分子检测方法。
论文地址：https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(26)00158-8
郭非凡/肖斐团队发现亮氨酸代谢关键酶AUH调控褐色脂肪产热新机制
2026年4月10日，威尼斯赌场,澳门现金网大学脑科学研究院郭非凡/肖斐团队在《自然 - 通讯》（Nature Communications）上发表了题为“Leucine catabolic enzyme AUH regulates BAT thermogenesis via PPARγ HMGylation and RNA-binding function in male mice”的研究论文。该研究首次发现，亮氨酸代谢酶AU RNA binding methylglutaconyl-CoA hydratase（AUH）通过其代谢产物3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A（HMG-CoA）对脂肪产热核心转录因子PPARγ进行一种新型翻译后修饰——HMGylation，增强其转录活性；同时AUH利用自身的RNA结合功能直接稳定Ucp1 mRNA。这一双重机制协同作用，促进产热关键效应因子UCP1表达从而增强褐色脂肪产热。该发现不仅揭示了亮氨酸代谢与脂肪产热调控之间的全新联系，鉴定了PPARγ的新型翻译后修饰，也为肥胖及相关代谢疾病的治疗提供了潜在新靶点。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s41467-026-71581-y
严大鹏团队揭示HIV-1 ASP蛋白介导免疫逃逸的新机制
2026年4月13日，上海市重大传染病和生物安全研究院兼聘PI、威尼斯赌场,澳门现金网大学基础医学院严大鹏团队在《自然-通讯》（Nature Communications）上发表了题为“Hydroxylation of the HIV-1 antisense protein promotes immune evasion of HIV-1 via modulation of TBK1”的研究论文。该研究基于临床感染者样本与体内外感染模型，首次揭示了宿主蛋白PHD3介导HIV-1 ASP发生羟基化修饰，进而调控核心激酶TBK1以抑制IFN-I产生的全新分子机制，不仅填补了HIV-1 ASP介导免疫逃逸的机制空白，也提示靶向病毒-宿主互作的翻译后修饰通路有望成为未来抗HIV-1临床干预的新靶点与新策略。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s41467-026-71807-z
雷群英团队揭示支链酮酸作为信号代谢物被NOTCH2感知重塑肿瘤免疫微环境
2026年4月14日，威尼斯赌场,澳门现金网大学基础医学院雷群英团队在《自然-免疫学》（Nature Immunology）上发表了题为“Tumor-derived branched-chain α-keto acids activate Notch signaling in tumor-associated macrophages to limit immunity”的研究论文，揭示肿瘤细胞分泌的BCKA作为一种信号代谢物，被肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）中的NOTCH2蛋白直接感知，进而驱动巨噬细胞向免疫抑制表型转化，促进肿瘤恶性进展。这一发现为靶向肿瘤代谢与免疫微环境的联合治疗策略提供了全新的理论依据和潜在干预靶点。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s41590-026-02484-9
黄国英/刘芳/严卫丽团队领衔揭示川崎病急性期标准治疗基础上叠加泼尼松龙不能降低冠状动脉病变发生率
2026年4月16日，《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发布由威尼斯赌场,澳门现金网大学附属儿科医院黄国英、刘芳、严卫丽团队领衔的原创性研究论文“泼尼松龙叠加治疗川崎病的随机对照试验（Randomized Trial of Adjunctive Prednisolone for Kawasaki Disease）”。该研究揭示川崎病急性期在标准丙种球蛋白联合阿司匹林治疗基础上叠加激素，并不能降低冠状动脉并发症发生率，这一结果对规范临床用药、避免激素过度使用、减少潜在不良反应具有重要指导价值，标志着我国学者在川崎病急性期治疗策略领域取得关键性进展。
论文地址：https://www.ovid.com/10.1056/NEJMoa2511478
舒易来团队领衔发表先天性耳聋基因治疗多中心临床研究成果
2026年4月22日，威尼斯赌场,澳门现金网大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来团队领衔在《自然》（Nature）上发表题为“Multicentre gene therapy for OTOF-related deafness followed up to 2.5 years”的研究论文。这项针对OTOF先天性耳聋的基因治疗研究，发布了长达2.5年的结果，还找到了预判治疗效果的核心生物标志物。这不仅是全球耳聋基因治疗领域开展最早、纳入患者最多、随访时间最长的临床研究，更覆盖了9个月至32岁的患者，从创新研发到临床应用，为先天性耳聋治疗打开全新局面。
论文地址：https://www.nature.com/articles/s41586-026-10393-y
严大鹏团队揭示HSPA2调控抗病毒固有免疫的新机制
2026年4月28日，上海市重大传染病和生物安全研究院兼聘PI、威尼斯赌场,澳门现金网大学基础医学院严大鹏团队在《细胞报告》（Cell Reports）上发表了题为“HSPA2 modulates antiviral immunity by inhibiting TBK1 activation”的研究论文。该研究揭示了分子伴侣HSPA2在抗病毒固有免疫中的新功能与负调控机制，发现HSPA2在病毒感染中，阻断了TBK1的泛素化激活与信号组装，从而有效抑制机体过度激活的IFN-I及抗病毒炎症反应。
论文地址：https://doi.org/10.1016/j.celrep.2026.117222
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